临床试验达到主要终点：替雷利珠单抗与索拉非尼相比，展示出在总生存期上的非劣效性

替雷利珠单抗已在八项3期试验中取得在不同瘤种与各线治疗中的积极结果

该研究数据即将提交至近期学术会议进行展示

百济神州(纳斯达克代码：BGNE;香港联交所代码：06160;上交所代码：688235)是一家专注于开发、商业化创新抗肿瘤药物的全球性生物科技公司，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。公司今日宣布，替雷利珠单抗(中文商品名：百泽安®)全球3期临床试验RATIONALE 301研究达到主要终点，在治疗一线不可切除的肝细胞癌(HCC)成人患者中，替雷利珠单抗与索拉非尼相比，展示出在总生存期(OS)上的非劣效性，其安全性特征与既往研究一致，未报告新的安全性警示。该研究入组了来自美国、欧洲和亚洲的600余名患者。

HCC是全球第六大常见癌症类型，2020年i新发病例超过900,000例，尽管在筛查、监测方法和影像学方面均已取得进步，仍有超过三分之二的HCC患者在诊断时已处于疾病晚期ii。

"不可切除的肝细胞癌患者预后极为不理想，中位预期生存期仅为一年。如果患者对TKI治疗不耐受或病情发生进展，则目前的治疗选择所剩无几。"百济神州实体瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示，"RATIONALE 301试验的这一结果让我们备受鼓舞，我们期待在即将召开的学术会议上分享完整的安全性和有效性数据。"

RATIONALE 301(NCT03412773)是一项随机、开放性的全球3期临床研究，旨在评估替雷利珠单抗对比索拉非尼，作为一线治疗不可切除的HCC成人患者的效果。此研究的主要终点是两个治疗组总生存期(OS)的非劣效性比较。关键次要终点是盲态独立审查委员会(BIRC)根据RECIST 1.1版评估的总缓解率(ORR)。其他次要终点包括有效性评估(如根据BIRC评估的无进展生存期、缓解持续时间和至疾病进展时间)和健康相关生活质量指标，以及安全性与耐受性。

关于替雷利珠单抗

替雷利珠单抗(中文商品名：百泽安®)是一款人源化IgG4抗程序性死亡受体-1(PD-1)单克隆抗体，其结构经特殊改造，可最大限度减少与巨噬细胞上Fcγ受体的结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤。临床前研究表明，抗体与巨噬细胞上Fcγ受体结合会激活抗体依赖细胞介导的吞噬作用，杀伤效应T细胞，从而降低PD-1抗体的抗肿瘤活性。

替雷利珠单抗是百济神州免疫肿瘤生物药平台的第一款研发药物，目前正进行单药及联合疗法临床试验，以开发一系列针对实体瘤和血液肿瘤的广泛适应症。

替雷利珠单抗全球临床开发项目已在30个国家和地区入组超过11,000例受试者。百济神州已开展或完成了超过22项替雷利珠单抗的潜在注册性临床试验。

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳和同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有效、可及且可负担的药物。公司全球临床研发和医学事务团队已有约3,300人且仍在不断壮大，目前正在全球范围支持100多项临床试验的开展，已招募受试者超过16,000人。公司产品管线深厚、试验布局广泛，试验已覆盖全球超过45个国家/地区，且均由公司内部团队牵头。公司深耕于血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗的开发，同时专注于单药疗法和联合疗法的探索。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®(泽布替尼，BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市)、百泽安®(替雷利珠单抗，可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市)及百汇泽®(帕米帕利，PARP抑制剂，已在中国获批上市)。

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进、百时美施贵宝、EUSA Pharma和百奥泰授权的肿瘤药物。公司也通过与包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。

2021年1月，百济神州和诺华宣布达成合作，授予诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百济神州的抗PD-1抗体替雷利珠单抗。基于这一卓有成效的合作，包括FDA正在评审的新药上市许可申请(BLA)，百济神州和诺华于2021年12月宣布了关于正在3期开发的百济神州TIGIT抑制剂欧司珀利单抗(Ociperlimab)的选择权、合作和许可协议。诺华和百济神州还签订了一项战略商业协议，通过该协议，百济神州将在中国境内指定区域推广5款已获批的诺华抗肿瘤药物。

关于百济神州

百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于开发和商业化创新、可负担的抗肿瘤药物，旨在为全球患者改善治疗效果、提高药物可及性。通过强大的自主研发能力与外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，打造广泛的候选药物和产品组合。我们致力于为全球更多患者全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过 8,500人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。

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