以获批用于治疗一线不可切除或转移性肝细胞癌

百济神州(纳斯达克代码：BGNE;香港联交所代码：06160;上交所代码：688235)是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)已受理百泽安®(替雷利珠单抗)用于治疗一线不可切除或转移性肝细胞癌(HCC)患者的新适应症上市许可申请(sBLA)。

HCC是世界范围内最常见的原发性肝癌类型且预后极度不良[1]。中国的HCC新发病例和死亡病例约占全球总数的一半，其5年生存率仅为14%[2]。

百济神州全球研发负责人汪来博士表示：“虽然中国的HCC发病率持续上升，但其治疗现状并未取得相应进展，较新的治疗方案所带来的生存获益相对有限，多激酶抑制剂的耐受性也仅为次优。百济神州针对百泽安®用于HCC治疗高标准地开展了全球临床开发项目，我们相信该项目所产出的证据有力地支持了百泽安®有效性和耐受性良好的特征。我们将持续与NMPA就本次申请紧密沟通，为中国HCC患者带来新治疗选择。”

本次递交的sBLA基于RATIONALE 301(NCT03412773)的临床试验数据。该临床试验从亚洲、欧洲和美国各研究中心共入组674例患者，其结果以最新突破口头报告的形式公布于2022年在法国巴黎举办的欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会。

百泽安®已被NMPA批准用于9项适应症的治疗，包括附条件批准用于治疗至少经过一种全身治疗的肝细胞癌(HCC)。此外，百泽安®的如下新适应症上市许可申请正在接受CDE的技术审评：联合化疗用于一线治疗肿瘤表达PD-L1的晚期或转移性胃或胃食管结合部(G/GEJ)腺癌患者，以及联合化疗用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)。目前，百泽安®在中国以外国家或地区尚未获批。

关于百泽安 ®

百泽安®(替雷利珠单抗)是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。

百泽安®是第一款由百济神州免疫肿瘤生物平台研发的药物，目前正进行单药及联合疗法临床试验，以开发针对实体瘤和血液肿瘤的适应症。

百泽安®全球临床开发项目已在超过30个国家和地区开展21项注册相关的试验，入组超过11,500例患者。

关于 RATIONALE 301 研究

RATIONALE 301(NCT03412773)是一项随机、开放性的全球3期临床研究，旨在评估百泽安®(替雷利珠单抗)对比索拉非尼作为不可切除的HCC成人患者一线治疗的效果。此研究的主要终点是两个治疗组的总生存期的非劣效性比较，关键次要终点是盲态独立审查委员会(BIRC)根据RECIST 1.1 版评估的总体缓解率。其他次要终点包括根据BIRC评估的无进展生存期、缓解持续时间和至疾病进展时间等的有效性评估，还有健康相关的生活质量指标，以及安全性与耐受性。

关于百济神州

百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于开发和商业化创新、可负担的抗肿瘤药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线。我们致力于为全球更多患者全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过9,000人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。

(新媒体责编：wa12)