随着精准医疗概念的提出以及生物技术的迅猛发展，生物医药行业已成为全球经济发展的支柱，特别是以基因编辑和细胞治疗为代表的符合创新方向的生物医药已成为发展重点。

 

近日，聚焦于基因治疗和细胞药物研发公司 -- 上海邦耀生物顺利通过了“上海张江国家自主创新示范区专项发展资金重点项目(H25)”资助经费的验收，同时也获得了上海市政府单位的权威认可和数千万专项资金支持。

 

邦耀生物上海总部

上海张江国家自主创新示范区专项发展资金，是由上海市、区政府共同设立，是上海支持自主创新的重要措施之一。其中重点项目(H25)，作为科技创新功能集聚模块，由于只对引进、培育国内外科技前沿研发机构、重点实验室、功能总部、龙头企业、创新平台等实施的项目给予资助。因此项目申报门槛高，获批难度大且成果验收严格，可以说是张江国家自主创新示范区专项发展资金中扶持力度最大的重点项目。

 

通过本次政府单位重点项目支持，邦耀生物建设了具有全球领先水平的基因编辑和细胞治疗技术转化平台;并积极开展临床治疗的相关研究，为打造全球领先的免疫细胞治疗和基因治疗产品加速了进程。

 

基因编辑与细胞治疗成生物医药行业发展“新风口”

 

正是由于基因编辑的巨大前景，我国在政策规划方面积极布局基因编辑相关领域的研究。《“十三五”国家科技创新规划》、《“十三五”生物技术创新专项规划》、《“十三五”生物产业发展规划》、《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》等一系列规划中明确提出要重点布局基因编辑技术的研发与应用。

 

现阶段基因编辑与细胞治疗相关产品的开发在全球处于起步阶段，相关细胞生产工艺开发、GMP生产是转化的关键一步，也是基因编辑与细胞治疗技术获得药监部门批准、进入临床、上市产业化的必经之路，因此，建设国际一流的符合GMP要求的基因与细胞治疗产品工艺开发与中试生产平台对于邦耀未来发展是非常必要的。

 

经过2年的重点项目建设期，邦耀生物已成功搭建基因编辑工具开发平台、造血干细胞基因编辑平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，并拥有7000平米GMP中试基地及200余人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。

 

目前各大平台下均布局有相应的产品管线，并实现临床级基因与细胞治疗产品的规模化生产。邦耀在平台孵育的基因编辑治疗产品和细胞治疗产品均取得重大具有国际领先、国内首创的创新成果，其中基因编辑治疗β-地中海贫血(简称“地贫”)项目临床试验取得初步成效，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地贫，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

 

造血干细胞平台示意图

融合创新平台，打造健康未来

 

关于通过张江专项资金重点项目验收，邦耀生物 CEO席在喜先生说 ：“邦耀生物作为一家聚焦基因治疗和细胞药物研发公司，此次获得张江国家自主创新示范区专项发展资金支持，说明邦耀在基因编辑与细胞治疗领域展现出的自主创新力和未来发展潜力获得了政府的高度认可与肯定，也体现了政府对基因编辑与细胞治疗细分领域发展的大力支持，同时也说明其产业蕴含的巨大发展潜力。”

 

基因编辑和细胞治疗技术转化平台的成功建立，有力保障了公司创新型基因与细胞治疗产品的转化落地，助力公司管线产品按照药物研发的路径进行注册申报，有望解决临床急需的新药需求，为广大遗传病和恶性肿瘤患者带来治愈和康复的希望。

 

作为国家高新技术企业，邦耀生物依托该平台启动全球合伙人计划，积极在世界范围内引进产业端科研人才，并依托华东师范大学生科院强大的可持续原创研发作为企业发展的内核驱动，与华东师范大学共建“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，从而进一步依托产学研一体化优势，加速培养创新医药领域尖端人才，以带动产品研发创新。过去5年已产生100多项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验，多个项目进入IND申报阶段。

 

在未来，邦耀生物将始终围绕“以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”的企业使命，发挥自身的技术优势，并继续潜心技术研发，以推动研发产品的快速更新迭代，为我国基因编辑与细胞治疗这个黄金赛道的崛起添砖助力，造福全球遗传疾病及恶性肿瘤患者。

 

关于邦耀生物：

上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以“以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，过去5年已产生100多项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验，多个项目进入IND申报阶段。其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、PD1敲除非病毒定点整合CAR-T、以及UCART等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。

 

邦耀生物已搭建基因编辑工具开发平台、造血干细胞基因编辑平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，拥有7000平米GMP中试基地及200余人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。并秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地，造福全球遗传疾病及恶性肿瘤患者。

(新媒体责编：zpl05)